Ematologia di precisione, punto di svolta per tutta l’oncologia
  • Lun, 05/10/2015 - 14:48

Fabrizio Pane

Professore Ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti,

Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli

Presidente SIE, Società Italiana di Ematologia

 

Ematologia di precisione,

punto di svolta per tutta l’oncologia

 

Che cosa significa esattamente “ematologia di precisione” e quali vantaggi comporta questo paradigma nella pratica clinica quotidiana?

Il concetto di “ematologia di precisione” deriva dal concetto più ampio di “medicina di precisione” conseguenza di una evoluzione che ha come chiave la messa a punto di farmaci innovativi mirati a specifici bersagli molecolari. Queste terapie sono nate e sono state applicate per la prima volta al trattamento della Leucemia Mieloide Cronica, sulla quale hanno avuto risultati estremamente positivi. È per questo motivo che l’ematologia viene considerata come l’apripista dell’oncologia di precisione. Questa nuova applicazione della medicina si avvale da un lato dei dati ottenuti dalla ricerca di base, dall’altro dei dati estrapolati dalla ricerca traslazionale, che incrociati consentono di gestire la diagnosi, il monitoraggio e la scelta dei farmaci nelle malattie del sangue.

L’ematologia di precisione permette di adoperare in maniera più mirata le metodiche di diagnostica genetico-molecolare e, di conseguenza, costruire terapie farmacologiche dirette al singolo bersaglio melecolare. Le basi di questo approccio hanno iniziato a consolidarsi a metà Anni ’90, epoca in cui vennero identificati alcuni bersagli molecolari nelle neoplasie ematologiche e furono sviluppate di pari passo alcune molecole di sintesi (inibitori delle tirosin-chinasi) che colpivano quei bersagli specifici all’interno della cellula leucemica. Il principale vantaggio dell’ematologia di precisione è l’efficacia dei trattamenti.

 

Negli ultimi anni si sono resi disponibili farmaci mirati e tecnologie diagnostiche sempre più raffinate per la tipizzazione genetico-molecolare delle malattie del sangue. Quali sono i vantaggi sotto il profilo dell’appropriatezza? Come si è concretizzato queto approccio nel “modello” della Leucemia Mieloide Cronica?

Un altro vantaggio importante di questo innovativo approccio è la possibilità di personalizzare le terapia: un farmaco mirato ad un preciso bersaglio di uno specifico tumore. Questo consente non solo una maggiore efficacia terapeutica con ricadute sulla qualità di vita dei pazienti ma anche, sul versante della farmacoeconomia, una maggiore appropriatezza terapeutica con ricadute sui costi. Non è un caso che il modello sia proprio la Leucemia Mieloide Cronica, la prima malattia del sangue per la quale è stata identificata un’alterazione cromosomica specifica (cromosoma Ph) e, dopo, la proteina alterata sulla quale venne costruito il primo farmaco mirato, imatinib. Oggi siamo alla terza generazione di farmaci ad attività tirosin-chinasica, disegnati sulla struttura della proteina oncogenica e quindi molto maneggevoli, ben tollerati anche per tempi molto lunghi, di anni.

 

In che misura in Italia il paradigma di ematologia di precisione viene sostenuto e favorito da un network come LabNet che collega laboratori specializzati di diagnostica molecolare e Centri clinici?

LabNet è una rete di laboratori di qualità che si occupa di diagnosi ma anche di ricerca dei bersagli molecolari alterati. Da questo punto di vista supporta in modo rilevante l’ematologia di precisione: identificare geneticamente le malattie del sangue è molto complesso, richiede tecnologie all’avanguardia, standardizzate e certificate. Quel che contraddistingue LabNet, il suo valore aggiunto, è che si tratta di un servizio che offre a tutti i pazienti, ovunque siano curati nel Paese, di accedere a queste tecnologie di altissimo livello.

 

Quali sono gli scenari futuri che si apriranno grazie all’ematologia di precisone?

Certamente un progressivo, ulteriore miglioramento della diagnosi delle neoplasie ematologiche che porterà come diretta conseguenza ad avere a disposizione un numero sempre maggiore di farmaci innovativi via via più efficaci e con un impatto migliore sulla qualità di vita dei pazienti. Man mano che procederanno la ricerca di base e la ricerca traslazionale si accumuleranno dati e risultati che potranno essere applicati routinariamente nella pratica clinica.

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